东方证券：小核酸破局 从“肝脏验证”迈向“多组织扩展”
东方证券发布研报称，MNC密集出手印证了肝外递送技术的巨大商业价值，也推动其从肝脏疾病向多疾病领域延伸。国内公司已快速布局多靶点药物、肝外递送平台，有望加速释放潜在临床价值。随着国产小核酸药物的临床价值逐步验证，叠加MNC对新一代创新技术的迫切需求，预计未来国内小核酸领域的BD交易有望不断涌现。
东方证券主要观点如下：
小核酸交易频发，国产药物全球认可度提升。近期，圣因生物接连斩获BD交易
2025年11月8日，圣因生物与代谢疾病巨头礼来达成战略合作，获含首付款、股权投资及最高12亿美元里程碑付款；26年2月2日，圣因生物与罗氏旗下基因泰克达成合作，授权一款RNAi药物的全球独家许可，获得2亿美元首付款及15亿美元的里程碑付款。此外，近期罗氏与Manifold就透脑递送技术达成合作，总计超过20亿美元的临床和销售里程碑。以上一系列合作既加速了国产创新管线的全球化进程，也体现了MNC对核心技术平台的高度认可。
MNC加速布局新一代递送平台，从“肝脏验证”迈向“多组织扩展”
基于肝脏靶向的递送技术已较为成熟，竞争日趋激烈，跨国药企纷纷将战略重心转向肝外递送技术，通过自研或外部合作锁定下一代核心资产。肝外组织主要涉及脂肪、肌肉、中枢神经系统、心脏、肾脏等，若攻克这些核心组织的递送难题，小核酸药物有望解决巨大的临床未满足需求。例如，圣因生物的LEAD平台已开发靶向脂肪、骨骼肌和巨噬细胞的递送系统，可用于治疗肥胖、代谢性疾病等；瑞博生物的RiboPepSTARTM平台可针对肾脏、中枢神经系统、脂肪、肌肉等多种组织的特异性递送；罗氏下注的透脑递送技术也进一步拓展了RNAi疗法在中枢神经系统疾病中的应用可能性。该行认为，小核酸疗法早已不再局限于罕见病和代谢性疾病，递送技术的突破使得其正在系统性切入更具规模化的应用场景，商业价值巨大。
小核酸“破局”之年，中国创新药物有望成为核心交易资产
该行认为，国内小核酸药物优势凸显。目前，国内企业在小核酸药物的化学修饰、肝脏靶向递送技术上已积累了丰富经验，管线覆盖高血脂、高血压、乙肝和减重等高价值赛道。同时，国内企业积极布局肝外递送平台、多靶点小核酸药物平台，在管线数量和临床推进速度上均居全球前列，成为吸引MNC的关键。随着国产小核酸药物的临床价值逐步验证，叠加MNC对新一代创新技术的迫切需求，预计未来国内小核酸领域的BD交易有望不断涌现。
投资建议与投资标的
相关标的：悦康药业、前沿生物-U、福元医药（601089）、成都先导、热景生物、必贝特-U、瑞博生物、恒瑞医药（600276）、信达生物、石药集团、信立泰（002294）、中国生物制药、阳光诺和等。
风险提示：1.如果小核酸药物后续重要临床数据读出不及预期，将对小核酸产品的商业价值造成不利影响；2.如果肝外递送技术临床拓展或者数据低于预期，则可能会对小核酸整体市场空间产生负面干扰。
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