近日，海思科（002653）医药自主研发的口服补体B因子抑制剂HSK39297片治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的两项Ⅲ期临床研究结果，双双入选2026年欧洲血液学协会（EHA）年会。EHA年会是全球血液学领域最具影响力的学术盛会之一，汇聚了国际最前沿的临床研究成果。
本次公示的研究数据来源，一项为HSK39297片在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中的随机对照研究，另一项为在既往稳定使用C5单抗后仍贫血患者中的单臂研究。两项研究覆盖PNH广泛患者人群，同时取得积极结果，展现出优异的疗效和良好的安全性。
研究一：
头对头对比依库珠单抗，HSK39297片显著优效
该研究纳入73例未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者，随机分配至HSK39297组（37例）或依库珠单抗组（36例），治疗周期（883436）为24周。
结果显示，HSK39297组治疗后血红蛋白较基线持续提升（图1），治疗第18至24周血红蛋白≥120g/L的患者比例显著优于依库珠单抗（P＜0.0001），绝大多数患者脱离输血依赖。HSK39297组患者在治疗期间达到溶血稳定控制，网织红细胞计数降低及疲劳评分改善方面均优于依库珠单抗，且无PNH红细胞C3沉积相关的血管外溶血风险。
图1 研究一治疗期间血红蛋白均值变化
安全性方面，HSK39297组治疗期间不良事件发生率低于依库珠单抗组；绝大多数不良事件为轻中度，未出现导致剂量降低、治疗中断或退出研究的不良事件。
研究二：
既往C5单抗治疗后仍贫血患者，使用HSK39297片显著获益
该研究纳入36例既往稳定接受C5单抗（依库珠单抗或可伐利单抗）治疗仍贫血的PNH患者，使用HSK39297片单药治疗24周。
结果显示，患者接受HSK39297片治疗后血红蛋白较基线持续提升（图2），治疗第18至24周血红蛋白≥120g/L的患者比例超过预设阈值，绝大多数患者脱离输血依赖。同时，PNH红细胞C3片段沉积从基线的9.31%降至第24周的0.19%，提示HSK39297片有效清除了C5单抗治疗残留的C3沉积，杜绝血管外溶血风险。患者疲劳评分也获得显著改善。
图2 研究二治疗期间血红蛋白均值变化
治疗期间安全性良好，不良事件多为轻中度，未出现导致剂量降低、治疗中断或退出研究的不良事件。
总结
两项Ⅲ期研究表明，无论是用于PNH初治患者还是C5单抗治疗后仍存在贫血的PNH经治患者，每日一次口服使用HSK39297片均展现出显著的疗效和良好的安全性，将为PNH患者提供新的治疗选择。当前HSK39297片已递交上市许可申请，敬请期待。
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