近日，悦康药业（688658）集团股份有限公司子公司北京悦康科创医药科技股份有限公司、杭州天龙药业有限公司获得国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的关于“YKYY033注射液用于择期髋关节或膝关节置换手术成年患者，以预防静脉血栓形成（VTE）”的《药物临床试验批准通知书》，悦康药业（688658）将开展本品I期临床试验。
01
关于YKYY033注射液
YKYY033注射液是悦康科创和杭州天龙自主研发的一款偶联N-乙酰半乳糖胺（N-acetylgalactosamine，GalNAc）配体的化学合成双链siRNA药物，通过RNA干扰作用有效沉默凝血十一因子（FXI）基因转录的信使RNA（Messenger RNA，mRNA），进而抑制FXI蛋白的产生。临床拟用于预防及治疗血栓相关疾病，本次获批适应症为用于择期髋关节或膝关节置换手术成年患者，以预防静脉血栓形成（VTE）。
02
药物优势
临床前研究结果显示，YKYY033注射液在体外和体内均表现出显著的药理活性。本品通过沉默FXI的mRNA，从源头抑制FXI蛋白的生成；在FXI人源化小鼠和非人灵长类动物等多种动物模型中，给药后可显著降低FXI mRNA及FXI蛋白水平，同时降低FXI活性，高效且持久的延长活化部分凝血活酶时间（Activated Partial Thromboplastin Time，APTT），而对于凝血酶原时间（Prothrombin Time，PT）无影响，表现了对内源性凝血通路的特异性抑制活性；在FXI人源化小鼠静脉及动脉血栓模型中表现出显著的抗血栓疗效，而未增加出血风险。重复给药毒性研究表明，本品具有良好的安全性和耐受性。
