据2026年8月20日公司公告:舒泰神（300204）子公司江苏贝捷泰生物科技有限公司收到美国FDA临床试验许可,注射用STSP-0601(博佳凝?)将在伴抑制物血友病A/B患者中开展出血治疗试验,标志其正式迈入国际化临床开发阶段。
据世界血友病联盟(WFH)《2024年度全球调查年报》测算,全球血友病(A+B)理论患者约85万人,其中重症患者28.9万人;血友病A占比80%–85%、血友病B占15%–20%。目前全球登记确诊患者仅27.2万人,存在大量诊疗缺口。从临床高危风险来看,重型血友病患者是抑制物高发核心人群,权威临床研究与指南数据证实重型血友病A患者抑制物发生率约为30%,重型血友病B为1%–5%,全球伴抑制物重症患者基数大、病情难治,临床救治需求迫切。
当前全球血友病研发聚焦四大方向:长效因子替代、非因子再平衡疗法、基因治疗、ITI抑制物清除优化,行业研发重心已从传统因子补充,转向长期预防、便捷给药、抑制物适配及根治性探索。据多家国际机构测算,2025年全球血友病药物市场规模达138–172.5亿美元,但行业创新高度集中于预防与根治赛道,急性出血急救药物迭代滞后、新品稀缺,高滴度抑制物A、B型重症患者始终缺乏兼顾便捷性与稳定性的全覆盖急救方案,未满足临床需求显著。
依据WFH、ISTH国际共识及国内2023版血友病抑制物诊疗指南,临床以5 BU/mL划分高低滴度抑制物。血友病A高滴度抑制物患者对常规因子治疗存在完全失效风险,仅可依靠rFVIIa、aPCC旁路制剂急救;血友病B抑制物患者诊疗困境更突出,存在FIX过敏、肾病综合征病史者需终身规避FIX制剂,且B型患者ITI治疗成功率低、安全性差,临床可选治疗方案十分有限。
现有上市药物存在明显短板:艾美赛珠单抗等创新药（002173）物仅适用于A型抑制物患者长期预防,对B型无效,且即便用于预防也无法完全杜绝突破性出血,更无法用于急性急救;新型再平衡疗法也以预防为核心,不支持突发出血按需救治。传统旁路制剂rFVIIa、aPCC存在给药频繁、需反复穿刺、止血效果不稳定等问题,血友病B型高滴度抑制物患者的急救用药缺口尤为突出。
在此背景下,博佳凝?成功取得美国FDA临床试验许可,对国产罕见药国际化布局、完善全球血友病救治体系具有多重核心价值:
第一,获得国际监管权威认可,创新机制与循证实力得到验证。博佳凝?为全球首创特异性凝血因子X激活剂,不依赖FVIII、FIX通路,可直接激活凝血终末通路,不受抑制物滴度限制,全覆盖A、B型抑制物患者急性出血场景。国内IIb期临床数据显示,针对A、B 型高滴度抑制物全人群,0.10U/kg 标准剂量下 12 小时整体止血有效率达 81.94%,大幅突破 55% 的预设疗效终点,统计学差异极其显著;首次出血止血率 88.00%、靶关节出血止血率 86.96%,A、B 型患者疗效无差异。Ib/II 期研究显示,0.16U/kg 高剂量组止血率达 96.48%,展现出良好的止血能力,为伴抑制物血友病A或B患者提供了一个全新、可靠的治疗选择。核心数据已在ASH、ISTH国际顶级学术大会发布,循证基础扎实。
第二,接轨国际临床标准,加速全球化布局落地。美国成熟的血友病治疗中心(HTC)体系、标准化临床评价规范,可有效补充不同种族的有效性、安全性数据,为后续海外上市申报提供支撑。依托已获批的FDA孤儿药资格,若海外临床顺利推进,本品可享受7年美国市场独占期等政策红利,夯实全球化发展基础。
第三,彰显本土创新实力,填补全球细分诊疗空白。长期以来,全球血友病抑制物急救领域由海外药企主导,伴抑制物血友病患者的急性出血救治长期缺乏安全、便捷、稳定的创新方案。作为国产1类创新生物制品（881142）,博佳凝?凭借差异化首创机制与完善循证体系出海研发,适用于伴抑制物血友病A/B患者出血的按需治疗,可为治疗选择稀缺的抑制物患者提供全新急救方案,丰富全球血友病抑制物人群救治体系,有望打破海外技术垄断。
风险提示:FDA临床试验许可仅代表同意开展研究,不代表试验必然成功、药物最终获批上市。创新药（002173）研发存在疗效、安全性及商业化不确定性,公司将稳步推进海内外临床研发,持续积累循证证据。
本次海外临床启动,标志着国产血友病急救创新药（002173）正式进入国际临床验证阶段。若后续研发顺利推进,博佳凝?有望进一步完善全球A、B型伴抑制物血友病急性出血急救版图,为全球罕见病患者带来全新、高效的治疗选择。
