恒瑞医药（HK1276）(01276)发布公告,近日,江苏恒瑞医药（HK1276）股份有限公司(以下简称“公司”)子公司成都盛迪医药有限公司收到国家药品监督管理局(以下简称“国家药监局”)的通知,批准公司自主研发的1类新药富马酸立康可泮(HRS-5965)胶囊上市。
PNH是一种后天获得性溶血性疾病,其发病率/患病率低,已被纳入国家《第一批罕见病目录》。其特征为补体调节蛋白CD55和CD59缺失,其中CD59蛋白缺失会造成膜攻击复合物(MAC)不受控制地形成,PNH红细胞因无细胞核且长期暴露在血浆补体中,引发补体介导的血管内溶血;同时,大量C3b沉积于PNH红细胞表面,可被肝脾巨噬细胞识别并清除,导致血管外溶血。补体旁路途径的扩增环可产生80%的下游补体活化产物,是驱动PNH溶血发生发展的关键环节。双重溶血可诱发患者出现贫血、疲劳、血栓形成及器官损伤等一系列临床表现。
尽管C5补体抑制剂通过阻断末端补体通路,推动了PNH治疗取得进展,但即便用于初始治疗,仍有25%-50%的患者存在血管外溶血,约74%的患者受疲劳困扰,仅21.3%患者达到完全血液学缓解(定义为患者脱离输血且无贫血)。
富马酸立康可泮胶囊是一种补体因子B抑制剂,作为靶向补体旁路途径的近端补体抑制,其通过抑制旁路途径的异常激活与补体扩增循环,从机制层面同时抑制血管内溶血和血管外溶血,提升血红蛋白水平。针对本适应症,同靶点药物国内已有诺华（NVS）的盐酸伊普可泮胶囊(Fabhalta )于2024年获批上市,朗来科技的盐酸兰诺可泮片(依适宁 )和海思科（002653）的琥珀酸思普可泮片(优可盼 )于2026年获批上市。经查询EvaluatePharma数据库,2025年Fabhalta 全球销售额约为5.05亿美元。同时,本品用于治疗既往使用C5补体抑制剂治疗后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的上市许可申请也在审评中。截至目前,富马酸立康可泮胶囊相关项目累计研发投入约27,750万元(未经审计)。
