· 超过94%的患者在第48周时重症肌无力日常活动量表（MG-ADL）改善≥5分
· 接受泰它西普治疗48周内任意时间，有42%的患者达到最小症状表达（MSE，即MG-ADL评分为0分或1分），较24周23.7%的比例有较大提升
· 达到MSE后，86.7%的患者在下一次月度复查时仍能保持该状态，在此后随访期内，患者有83-85%的时间处于MSE状态
· 基线MG-ADL评分为6-10分和≥11分的患者达到MSE的比例分别约为51%和21%
9月29日，荣昌生物（HK9995）（688331.SH/09995.HK）泰它西普治疗全身型重症肌无力（gMG）中国Ⅲ期临床研究的一项最新事后分析结果，在2026年美国神经肌肉与电诊断医学协会（AANEM）年会期间的重症肌无力基金会（MGFA）科学会议上，以口头报告形式公开发布。
这项研究评估了泰它西普治疗48周内临床应答的深度和持久性，包括“最小症状表达”（MSE）的达成情况，MSE定义为重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分为0或1分。该分析还评估了MSE能否在随后的月度评估中得以维持，以及患者达到MSE后，在剩余随访期间处于MSE状态的时间占比。该Ⅲ期临床研究随机纳入114名gMG成人患者，患者被随机分配至每周一次240mg资料组或安慰剂组，治疗24周，随后进入为期24周的开放标签扩展研究（OLE），既往接受安慰剂的患者转用泰它西普240mg。初始的48周OLE初步数据已在2025年AANEM年会上公布。
此次公布的48周事后分析的关键结果显示：
●MSE状态的持久性：在达到MSE的患者中，86.7%的MSE状态能在下一次月度评估中持续。达到MSE后的剩余随访期内，最初接受泰它西普治疗患者和从安慰剂转用泰它西普患者分别有83%和85%的时间保持该状态。
●不同疾病严重程度的MSE：基线MG-ADL评分为6-8分和9-10分的患者中，分别有51.2%和51.7%的患者在48周内达到了MSE，均超过半数，即使是病情更重（基线评分≥11）的患者，也有20.5%实现了MSE。
●治疗效果随时间持续改善：从第24周到第48周，患者的MG-ADL应答持续改善，随着时间的推移达到了越来越严格的应答阈值，并在第48周时MG-ADL改善幅度最高可达13分。
●MSE整体达成率：在48周研究期间，接受泰它西普治疗的患者在任意时间点达到MSE的概率约为42%。
●安全性良好：接受泰它西普治疗的患者在48周治疗期间总体耐受性良好，未发现新的安全性问题，这与之前该研究报告中提到的安全性数据一致。
荣昌生物（HK9995）首席执行官房健民博士表示：“我们非常高兴看到这项分析结果。泰它西普在全身型重症肌无力患者中展现出广泛、深度且持久的治疗应答，并且随着持续治疗，改善程度不断提升。尤其令人振奋的是，达到MSE的患者中，绝大多数在后续随访中能够维持这一状态，不同基线疾病严重程度的患者均能获益。这些数据证明了泰它西普具有长期有效且安全性良好的特征，进一步增强了我们对泰它西普成为重症肌无力长程管理基础治疗药物潜力的信心。我们将与海外合作伙伴共同推进泰它西普的全球临床开发，期待泰它西普走向世界，为更多重症肌无力患者带来新的治疗选择。”
Vor Bio 董事会主席兼首席执行官 Jean-Paul Kress医学博士表示：“过去十年，重症肌无力治疗领域取得了不少突破，但患者和医生仍不确定治疗能否广泛有效，以及这种获益能否持久。此次发布的数据中引人注目的是治疗反应的广度、深度和持久性：超过 94% 的患者在MG-ADL评分上实现了至少5分改善，超过一半的初始MG-ADL评分为6-10的患者达到了MSE，并且一旦达到MSE，大部分剩余随访时间内都能维持这一状态。如果UPSTREAM MG试验能够在全球范围内复制这一表现，我们相信泰它西普能让医生在治疗选择上更有信心，也让患者对自身生活质量有更明确的预期。”
耶鲁大学重症肌无力诊所主任、耶鲁医学院神经学副教授Richard J. Nowak医学博士表示：“从临床角度看，一次或短期内达到MSE并不等同于长期持续保持这种疾病控制水平，重症肌无力症状会随时间波动，因此单次评估仅能提供有限的患者预后信息。此次公布的数据令人鼓舞，因为泰它西普的应答随持续治疗而提升，并适用于不同基线疾病严重程度的广泛人群。随着治疗选择的不断改善，对MSE持久性开展长期评估并进行透明化报告，应成为一项日益重要的标准，从而使患者和临床医生不仅能更好地了解能否达到最小症状状态，还能了解该状态能否稳定维持。”
此前的9月8日，Vor Bio宣布泰它西普治疗gMG的全球Ⅲ期临床研究（UPSTREAM MG）已完成患者入组，该研究24周主要终点的顶线结果预计于2027年上半年公布。同时，Vor Bio计划启动其治疗眼肌型重症肌无力（oMG）的全球Ⅲ期注册性临床研究（UPSTREAM oMG），首例患者入组给药预计在2027年上半年完成。国内方面，泰它西普治疗gMG适应症已于2025年5月获批上市，治疗oMG的Ⅲ期临床研究已完成患者入组，预计2027年上半年读出数据。
