若以优先审评流程获批，索托克拉有望成为美国首个用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤这一侵袭性癌症的BCL2抑制剂，为存在尚未满足需求的患者带来新的治疗选择

　　此前，索托克拉已基于其用于治疗复发或难治性套细胞淋巴瘤的临床研究获得FDA突破性疗法认定，相关数据展现出索托克拉具有临床意义的快速缓解获益

　　此次上市申请获受理且获优先审评也是基于上述研究结果，百济神州将在2025年美国血液学会（ASH）年会上首次公布完整数据

　　美国加州圣卡洛斯——百济神州有限公司（纳斯达克代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已受理新一代BCL2抑制剂索托克拉的新药上市申请，并授予优先审评资格，拟用于治疗接受过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂治疗的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）的上市申请（NDA）。

　　索托克拉的研发及申报工作进展神速，从FDA授予突破性疗法认定到此次受理上市申请并给予优先审评资格，整个过程用时很短。这既得益于优秀的临床数据，也反映出复发难治MCL治疗需求的紧迫性。通过快速、深度且持久的缓解以及可控的安全性特征，索托克拉已展现出‘同类最佳’BCL2抑制剂的潜力。结合另两款变革性药物——BTK抑制剂泽布替尼与在研BTK降解剂BGB-16673，三者将成为我们在血液肿瘤领域深厚的管线组合。

　　此次上市申请是基于全球多中心、单臂、开放性的1/2期临床研究BGB-11417-201（NCT05471843）的相关数据。该研究纳入了125例既往接受过BTK抑制剂治疗的R/R MCL成年患者。经独立审查委员会（IRC）评估，索托克拉达到了总缓解率（ORR）的主要终点，在这类经多线治疗的患者中展现出具有临床意义的缓解效果。研究在多个次要终点，包括完全缓解（CR）率、缓解持续时间（DOR）和无进展生存期（PFS），也显示出积极结果。索托克拉的耐受性良好，风险可控。

　　百济神州将在第67届美国血液学会（ASH）年会（美国佛罗里达州奥兰多，12月6日至9日）上首次公布该研究结果（口头报告编号：663；美国东部时间12月7日下午5:00-5:15）。

　　为加速全球审评进程、推动药物可及性，百济神州将参与FDA的Orbis计划。该计划旨在为达成伙伴关系的各国药品监管机构提供肿瘤药物同步申报与审评的合作框架。此外，百济神州还计划向包括欧洲药品管理局（EMA）等全球其他监管机构递交该项1/2期研究的数据，以推动索托克拉的R/R MCL适应症在更多地区获批。

　　索托克拉用于治疗MCL及慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的上市申请已获中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）受理且已被纳入优先审评程序，目前正在审评中，有望加速获批。

　　关于套细胞淋巴瘤

　　套细胞淋巴瘤（MCL）是侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）1的一种罕见亚型，起源于淋巴结套区的B细胞。MCL约占全球所有NHL病例5%2，大约28,000例患者3。MCL在确诊时通常已为晚期4，几乎所有MCL患者最终都会发展成为难治或复发性（R/R）疾病5。MCL患者五年生存率约为50%，这也反映出该部分患者迫切需要新的治疗方案6。

　　关于索托克拉

　　(BGB-11417，sonrotoclax)

　　索托克拉是一款新一代且具有同类最优潜力的在研B细胞淋巴瘤2（BCL2）抑制剂，具有独特的药代动力学和药效学特征。实验室和早期药物开发研究结果表明，索托克拉是一种具有强效性和特异性的BCL2抑制剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉在多种B细胞恶性肿瘤中表现出良好的临床活性，正在进行单药和联合疗法的开发，其中包括和百悦泽 的联合治疗。值得关注的是，在早期临床试验中，索托克拉联合百悦泽 治疗初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者在短时间内显示出前所未有的微小残留病不可检出（uMRD）率。迄今为止，共有超过2,200例患者入组了该药物全球开发项目。

　　美国食品药品监督管理局（FDA）已授予索托克拉突破性疗法认定（BTD），用于治疗复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者。此外，FDA还授予索托克拉以下认定：用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球蛋白血症（WM）的快速通道认定以及用于治疗MCL、WM、多发性骨髓瘤（MM）、急性髓系白血病（AML）及骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者的孤儿药认定。

　　关于百济神州

　　百济神州是一家注册地位于瑞士的全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。通过在血液学和实体肿瘤领域丰富的产品组合，以及强大的自主研发能力和外部战略合作，我们不断加速开发多元、创新的药物管线，致力于为全球更多患者全面提升药物可及性和可负担性。在全球六大洲，我们拥有近12,000人的团队。如需了解更多信息，请访问www.beonemedicines.com或关注“百济神州”微信公众号。

　　本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括索托克拉的潜在获益；百济神州关于索托克拉的临床开发、监管里程碑、递交和批准的预期；百济神州在即将召开的医学会议上展示完整数据的计划；以及在“关于百济神州”标题下提及的百济神州计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发及实现和保持盈利的能力；以及百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该等信息。