恒瑞医药创新药SHR-1918治疗罕见高胆固醇血症疗效显著 二期研究结果发表于国际权威期刊
据恒瑞医药（600276）消息，2026年1月7日，恒瑞医药自主研发的血管生成素样蛋白3全人源单克隆抗体SHR-1918，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症的二期临床研究结果，发表于国际权威心血管期刊《美国医学会心脏病学杂志》。研究显示，该药物每4周一次皮下注射，12周后可使患者的低密度脂蛋白胆固醇水平较基线平均降低59.09%，并展现出良好的安全性。
研究背景方面，纯合子家族性高胆固醇血症是一种罕见且危及生命的遗传性疾病，患者自出生起LDL-C水平即极度升高。由于传统降脂药及PCSK9抑制剂的疗效均依赖于患者体内低密度脂蛋白受体的功能，而该病患者的此功能通常缺失或严重受损，导致现有药物治疗效果有限。
研究设计为一项多中心、单臂试验，由中南大学湘雅二医院彭道泉教授牵头。研究共纳入26例接受稳定背景降脂治疗仍控制不佳的成人患者，给予SHR-1918治疗12周，随后进入8周随访期。研究主要终点为治疗12周时血清LDL-C水平较基线的百分比变化。
研究结果具体如下：
疗效方面，治疗12周后，患者LDL-C水平平均降低59.09%，甘油三酯水平平均降低48.91%。此外，其他多项血脂指标也显著降低。在不同基因型的患者中，LDL-C水平均呈现显著下降。15.4%的受试者实现了预设的LDL-C达标，值得注意的是，84.6%的受试者LDL-C降低幅度达到或超过50%。
安全性结果方面，研究期间无严重不良事件报道。
免疫原性方面，研究期间未发现受试者产生抗药物抗体。
该药物已于2024年9月被国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。本研究结果表明，SHR-1918有望为纯合子家族性高胆固醇血症患者提供一种高效、便捷的新型治疗选择。
原文：LDL-C平均降幅近60%！恒瑞创新药SHR-1918用于纯合子家族性高胆固醇血症Ⅱ期研究发表于JAMA Cardiology（来源：恒瑞医药）
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