近日，瑞风生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了瑞风生物针对Usher综合征的创新药物RM-101的IND申请。这一批准标志着Usher综合征全球首个基于AAV的基因编辑药物研发取得了里程碑式的突破与进展。

　　益诺思受瑞风生物委托，遵循NMPA、ICH及FDA指导原则，在符合NMPA及美国 FDA标准的GLP实验室环境和操作规范下，为RM-101提供了专业的眼科非临床药效学研究、非临床药代动力学研究及非临床安全性评价研究。通过科学、专业、高效、高质量的服务助力其成功获批临床。

　　视网膜色素变性是一组遗传性眼科疾病，主要特征为视网膜光感受器细胞的进行性退化，导致视力逐渐丧失。Usher综合征是与视网膜色素变性有关的最常见综合征。Usher综合征主要分为三种类型，其中II型最为普遍，约占所有Usher病例的70%，其最常见致病基因为USH2A。USH2A基因突变导致视网膜色素变性，患者通常在青少年时期逐渐出现夜盲和周边视野缺失，最终可能导致全盲。

　　截至目前，Usher综合征暂无获批的药物以及有效的治疗方法，不仅极大地影响患者的身心健康和生活质量，还对家庭和社会造成显著负担，因此是巨大的未被满足的临床需求。基因编辑技术的发展，有望逆转这一局面，为患者带来新希望。瑞风生物的创新基因编辑药物RM-101，通过基因调控的技术路线，诱导患者的视网膜中的细胞产生正常功能性蛋白，有望实现一次性给药并长期有效。

　　基因编辑技术是划时代的生命科学工具，也是医药领域的平台型底层技术，为疾病治疗带来全新的范式。在积极创新、深耕基因编辑领域的基础上，瑞风生物希望凭借着自身掌握的创新技术和药物开发平台，为现阶段无法治愈的疾病带来突破性疗法，给深受疾病困扰的患者和家庭带来福音。

　　关于瑞风生物

　　瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，并持续在血液科、眼科等疾病方向积累了开创性成果，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。瑞风生物的使命是基于革新性的基因技术，为严重疾病患者提供可及性和治愈性药物。目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地贫创新药已经取得全球先进水平的临床进展，α-地贫方面则实现了全球首例患者治愈的突破，Usher综合征的IND申请获得FDA批准。

　　关于益诺思

　　上海益诺思生物技术股份有限公司成立于2010年，是国药集团下属中国医药工业研究总院有限公司的控股子公司。秉承“科学引领、质量唯先、诚信敬业、合作共赢”的核心价值观，以创新促发展、以质量求生存、以信誉赢客户、以管理创效益，公司先后通过NMPA的GLP认证、美国FDA的GLP检查、OECD成员国荷兰政府的GLP认证，AAALAC认证及美国病理学会的CAP认证等，是一家专业的提供生物医药非临床研究服务为主的综合研发服务（CRO）企业。业务范围覆盖早期成药性评价、非临床药效学研究、非临床药代动力学研究、非临床安全性评价研究、临床生物样本分析、生物标志物与转化研究等领域。公司于2024年9月3日在上海证券交易所科创板成功上市（股票简称：益诺思，股票代码：688710）。

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