据睿智医药（300149）消息，在超250家团队扎堆入局、临床管线激增的背景下，小核酸药物赛道已从靶点抢跑进入底层技术与差异化临床突围的新阶段。行业专家指出，合成降本、肝外递送突破以及全链条研发能力成为竞争关键。
合成降本之战：技术突破将反应时间从8小时压缩至18分钟
华东师范大学药学院院长李洪林表示，其团队通过“超限制造”技术，将小核酸核苷单体合成时间从传统8小时缩短至18分钟，全程无需催化剂与碱类试剂，DMT试剂当量减少15%~30%。该技术通过飞秒激光三维内雕微纳通道重构传质传热效率，实现反应时间缩短90%以上、收率提升至95%、整体能耗降低30%，并借助AI数字孪生（885820）技术精准控温。睿智医药（300149）董事长胡瑞连指出，该技术实现了从实验室到商业化量产的技术体系统一，有望推动行业根本性降本。
递送破局之战：攻坚肾脏靶向与多平台整合
炫景生物首席运营官杜治强强调，肝外递送尤其是肾脏靶向是当前卡脖子领域。肾脏组织细胞亚型繁多，需匹配专属受体配体。炫景生物已在小鼠模型完成肾脏递送概念验证并推进至食蟹猴模型，预计年底有首发管线递交临床申请。同时，AOC、POC等偶联新模式有望复刻ADC靶向递送逻辑，实现组织特异性靶向。杜治强提醒，慢病机制复杂，单一靶点难以突破，需注重多靶点协同与差异化布局。
研发避坑与CRO进化：全链条整包成趋势
睿智医药（300149）董事长胡瑞连指出，海外CRO收缩战线，国内CRO正通过一站式全链条服务形成竞争力。上海睿智医药（300149）资深总监许煜洲总结小核酸研发常见问题：临床前研究深度不足，部分项目为赶进度选择性实验，数据严谨度不够；产业链协同脱节，从核苷合成到临床申报各环节衔接不畅。睿智医药（300149）通过全球研发网点布局，提供从靶点立项到IND申报的全链条服务，助力药企对接全球资源并提升新药成功率。
小核酸赛道已进入围绕合成降本、精准递送和高效研发的阵地战。行业需摒弃低水平内卷，通过底层技术创新与差异化临床价值赢得全球竞争。
