必贝特（688759）(688759)专注于创新药（886015）自主研发，聚焦于肿瘤、自身免疫性疾病、代谢性疾病等重大疾病领域。公司已建立了差异化并具备市场竞争力的丰富研发管线，布局11个一类创新药（886015）、覆盖19个适应症，核心产品BEBT-908为首个HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂，已顺利迈入商业化阶段。必贝特（688759）作为成长型的创新药（886015）企业，过去几年持续投入创新研发，目前尚未盈利，随着商业化持续推进，预计2026年将产生持续现金流。
抗肿瘤药物具备广阔的市场空间。更多的靶向药物及肿瘤免疫治疗药物问世和更多的适应症获批以及增加的患者人群，推动了抗肿瘤药物市场的进一步增长。根据弗若斯特沙利文的数据，从2019年到2023年，全球抗肿瘤药物市场规模从1435亿美元增长至2289亿美元，分别占全球药物市场的10.8%和15.5%，复合年增长率达到12.4%，并预计全球抗肿瘤药市场在2030年将达到4198亿美元。在中国药物市场当中，抗肿瘤药物市场销售近些年来一直呈现稳步增长趋势，市场规模在2023年达到2416亿元，在过去5年中的复合年增长率达到7.2%，预计中国抗肿瘤药物市场在2030年达到5484亿元，年复合增长率为12.4%。
公司专注于创新靶点的小分子研发与新一代siRNA技术构建，形成小分子与核酸药物并行的创新体系。公司已形成“化药团队+核酸团队+临床前评价”覆盖全面的研发组织架构，实现从药物发现到临床推进的完整能力链条。目前，公司研发人员占比约75%，硕博占比约28%，体现出高专业度与人才稳定性。在巩固小分子创新药（886015）研发优势的同时，前瞻性布局小核酸药物领域，致力于突破肝外递送技术瓶颈，拓展重大疾病治疗边界。公司已建立覆盖药物发现、临床前研究、CMC、注册申报与临床推进的全流程研发体系，在机制创新、结构优化、安全性评价等环节具备系统能力，为管线持续推进和商业化落地提供强有力支撑。
公司产品竞争优势显著。公司独创性地开发了全球首个获批上市的小分子双靶点抑制剂BEBT-908(注射用盐酸伊吡诺司他)，获得CDE“突破性治疗药物品种”认定资格。该药首个推进的适应症为复发或难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(r/rDLBCL)，目前该产品已获批上市，公司正积极推进商业化工（850102）作。与单靶点药物相比，BEBT-908具有更强的破坏肿瘤细胞信使网络能力，并可克服单靶点药物的固有或获得性耐药限制，且作为小分子靶向药物，相较其他竞品在治疗费用、药物可及性、安全性等方面具备优势。BEBT-908三线及以上治疗r/rDLBCL已于2025年6月30日获批上市，其二线及以上治疗r/rDLBCL的确证性III期临床试验已启动。
在小核酸研发领域，公司研发的全球首创双靶siRNA(BEBT-701)进入临床阶段。BEBT-701是全球首个同时靶向PCSK9/AGT的双靶GalNAc-siRNA，可同步实现降脂与降压。2026年3月，其国内I/II期完成首例给药，4月海外IND获得FDA许可，进入中美双报阶段。BEBT-701在食蟹猴中单次给药后降压、降脂效果持续超过12周，疗效优于单靶药物联用方案。
公司自主开发的CNS(神经系统)特异性POC-Neuron平台能够选择性地将siRNA传递到大脑，并为治疗各种神经元相关疾病提供了有前景的方法。目前已经开发出针对阿尔茨海默病APP/Tau双靶点的BEBT-756和针对帕金森病SNCA的BEBT-758两个siRNA治疗药物，这两个药物正处在临床前期。公司在小核酸领域已构建差异化技术平台(GDOC双靶点递送、POC-CNS及肾脏递送)，各平台均具备非人灵长类动物级别的数据支撑。
华福证券表示，公司以小分子和小核酸为两大研发方向，已有一款小分子创新药（886015）获批上市。依靠BEBT-908销售放量，预计2026年至2028年，公司营收分别为0.10亿元、0.77亿元和1.25亿元，归母净利润分别为-1.81亿元、-2.50亿元和-3.49亿元。公司在小核酸领域已构建差异化技术平台(GDOC双靶点递送、POC-CNS及肾脏递送)，各平台均具备非人灵长类动物级别的数据支撑。随着肝外递送成为全球核酸领域核心突破方向，CNS与肾脏递送平台具备稀缺性，必贝特（688759）小核酸平台存在较强对外授权预期，海外BD有望驱动价值重估。首次覆盖，给予“买入”评级。
记者刘希玮
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