阿斯利康（AZN）(AZN.US)与Ionis(IONS.US)联合开发的一款实验性心脏病药物在后期临床试验中未能达到主要疗效终点，该股伦敦挂牌股价周三暴跌近10%，截至发稿，周三美股盘前跌8.67%，Ionis股价盘前亦下跌逾8%。
此次代号为CARDIO-TTRansform的III期试验评估的是Wainua(eplontersen)在转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)患者中的疗效。结果显示，与安慰剂相比，该药在140周内未能达到复合终点——即心血管死亡率与复发性心血管临床事件——的主要疗效指标。
Wainua是一种每月给药一次的RNA靶向沉默剂，在美国可由患者通过自动注射笔自行给药，或由医护人员以预充式注射器方式给药。
根据合作协议，阿斯利康（AZN）与Ionis在美国市场共同负责Wainua的开发和商业化;美国以外市场，阿斯利康（AZN）则拥有全球独家开发和商业化权利。
两家公司表示，将对完整数据集进行进一步分析，以深入理解试验结果，并计划在2026年8月召开的欧洲心脏病学会(ESC)年会上向学术界公布相关数据。
花旗（C）此前已将Wainua在ATTR-CM适应症的峰值销售额预测为约62亿美元，并给予59%的成功概率。部分分析师此前预计该药可能带来最多约20亿美元的销售机会。此次失败意味着这一潜在重磅药物从阿斯利康（AZN）的心血管管线中移除。
