中国生物制药（HK1177）(01177)发布公告，集团附属公司正大天晴药业集团股份有限公司(正大天晴)自主研发的国家1类创新药（886015）TQB3454片“IDH1抑制剂”已向中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)递交新药上市申请并获得受理，用于治疗伴IDH1突变的晚期胆道癌(BTC)。凭借显著的临床获益，TQB3454已于2023年4月获CDE纳入突破性治疗品种，并于2026年5月被纳入优先审评审批程序。
TQB3454是集团自主研发的一款IDH1抑制剂，能够特异性抑制IDH1突变酶活性，降低其下游致癌代谢物2-HG水平，逆转由2-HG异常升高所致的DNA及组蛋白高甲基化状态，恢复染色质正常结构，从而诱导突变细胞恢复正常分化和发育进程，发挥抗肿瘤效应。
本次上市申请基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床研究(TQB3454-III-01)，旨在评估TQB3454在既往接受过含吉西他滨和氟尿嘧啶类方案治疗失败的伴IDH1突变晚期胆道癌患者中的有效性与安全性。研究结果显示，与安慰剂相比，TQB3454可显著降低患者的疾病进展或死亡风险，无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)均获得显著延长，安全性谱与已知风险一致，未发现新的安全性信号。这是全球第二、国内首个在胆道癌领域取得阳性结果的IDH1抑制剂III期研究。
胆道癌主要包括胆管癌(肝内胆管癌、肝门部胆管癌、远端胆管癌)及胆囊癌，约占全部消化系统肿瘤的3%，以腺癌为主，侵袭性强，预后极差，5年生存率不足5%。全球范围内，胆道癌发病率呈逐年上升趋势，其中以亚洲国家最为高发。在胆道恶性肿瘤中，IDH1突变主要发生于肝内胆管癌，突变率约为4.9%~20.0%。
目前，国内尚无同靶点药物获批用于胆道癌治疗，临床需求远未得到满足。TQB3454有望填补该领域的市场空白，为国内IDH1突变胆道癌患者提供全新且高效的治疗选择。
