9月10日，英矽智能（HK3696）发布公告，公司管线中领先的AI驱动候选创新药（886015）物Rentosertib(亦称ISM001-055/INS018_055)，已于北京协和医院（884301）完成III期临床试验(GENESIS-IPF-3)的首例患者入组及给药;同日，上海市肺科医院（884301）亦完成了其在该试验的首例患者入组。
GENESIS-IPF-3为一项评估Rentosertib用于特发性肺纤维化(IPF)患者的III期临床试验(NCT07687459、CTR20262475)。这项为期52周、前瞻性、随机、多中心、双盲、安慰剂对照、平行分组的针对IPF患者的III期研究预计将在中国47家临床中心招募共320名受试者。主要终点为52周内用力肺活量(FVC)的年下降率;关键次要终点为首次发生疾病进展事件的时间。本试验旨在评估Rentosertib是否能比IIa期研究提供涵盖更大患者群体、且更长时间治疗的临床意义上的获益。
该项III期临床试验由北京协和医院（884301）徐作军教授担任牵头研究者，着名呼吸病学专家中国工程院钟南山院士和上海市肺科医院（884301）陈昶院长担任共同牵头研究者。
Rentosertib是一款潜在“全球首创”(First（FFBC）-in-class)的靶向TNIK的小分子抑制剂，由英矽智能（HK3696）自有的生成式人工智能（885728）平台Pharma.AI赋能发现与开发。在IPF中，TNIK的激活会驱动肺部病理性纤维化，进而导致肺功能呈渐进性下降。Rentosertib透过抑制TNIK，旨在阻断或逆转纤维化进程，为IPF患者提供具备疾病改善潜力的治疗方案。
在GENESIS-IPF IIa期临床试验中，Rentosertib展现出良好的安全性特征以及剂量依赖性的疗效趋势，创下业界首个验证AI驱动新药开发概念的里程碑。该研究成果已于2025年6月发表于《自然-医学》(Nature Medicine)期刊。
IPF是一种慢性、进行性肺纤维化疾病，以肺功能进行性、不可逆性下降为特征。IPF影响全球约500万人，预后较差，中位存活期仅3至4年。目前获批的治疗方法包括抗纤维化药物等，可以减缓疾病进展但无法停止或逆转疾病进程，因此迫切需要更有效地改善疾病的治疗方法。
