9月21日，和誉-B（HK2256）(02256.HK)附属公司上海和誉生物医药科技有限公司(“和誉医药”)宣布，其选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂lavengratinib(ABSK061)治疗儿童软骨发育不全(ACH)的II期临床研究获得积极初步疗效结果。
ABSK061-202是一项II期、多中心、开放标签的剂量递增研究，旨在评估lavengratinib在3至12岁ACH儿童中的安全性和有效性，所有参与者计划接受治疗78周。截至目前，初始且最低剂量组(0.064mg/kg，每日一次)7名6至12岁参与者已完成6个月治疗。在27周时，该剂量组参与者的年化身高增长速度(AHV)较基线平均增幅为+2.4cm/年，应答率(AHV较基线提高≥25%)达到100%。更高剂量组的参与者正在持续接受治疗。
安全性方面，截至目前尚未报告严重不良事件或因不良事件导致的停药，未观察到与FGFR1或FGFR2相关的高磷血症、角膜毒性等不良事件。研究已完成前3个剂量组的初步安全性评估，预计于2026年底获得6个月的疗效和安全性结果。
Lavengratinib为和誉医药自主研发并完全拥有权益的FGFR2/3抑制剂，用于治疗软骨发育不全适应症已获得美国FDA授予的罕见儿科疾病资格(RPDD)和孤儿药资格(ODD)。公告明确指出，无法保证ABSK061最终将成功上市。
