潜在同类首创的GPC3 x 4-1BB双特异性抗体在经多线治疗的肝癌患者中，于3期研究剂量下实现36%的确认缓解率并展现出良好的安全性特征
脑渗透性PRMT5抑制剂在迄今公开分享的最大规模MTAP缺失数据集中，显示出良好的抗肿瘤及中枢神经系统（CNS）活性
靶向CEA的抗体偶联药物（ADC）的首批临床数据在CEA高表达非小细胞肺癌（NSCLC）患者中显示出令人鼓舞且持久的缓解
美国加州圣卡洛斯——2026年10月24日——百济神州（ONC）有限公司（纳斯达克（NDAQ）代码：ONC；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布在2026年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会（10月23日至27日，马德里）上公布多款差异化实体瘤在研药物的最新数据，覆盖多个重点瘤种。相关报告聚焦胃肠道肿瘤、肺癌和乳腺癌，展现了百济神州（ONC）实体瘤业务加速发展的势头。
在ESMO大会上，我们展示了如何通过匹配合适的治疗方式与疾病生物学特征，推动取得有意义的临床进展。我们的GPC3 x 4-1BB双特异性抗体在既往接受过多线治疗的肝细胞癌（HCC）患者中持续表现出良好的耐受性，并在更长随访期中展现出持久的活性；来自脑渗透性PRMT5抑制剂和靶向CEA的ADC的首批临床数据，拓展了我们在非小细胞肺癌领域的创新。再加上我们针对乳腺癌的CDK4抑制剂的全球3期KANDELA-302研究，这些进展标志着百济神州（ONC）实体瘤管线向前迈出了坚实一步，将富有前景的科学探索进一步转化为有望改善难治性癌症患者治疗结局的药物。
潜在同类首创的GPC3×4-1BB双特异性抗体在既往接受过多线治疗的HCC患者中持续展现出令人鼓舞且持久的活性（入选的口头报告论文：1679O；欧洲中部时间10月24日，10:15–11:45 ）
在免疫治疗后进展的晚期HCC患者面临较高的未满足需求，目前尚无明确的标准治疗方案，五年生存率仅约20% 。BGB-B2033是一款在研双特异性抗体，旨在通过在GPC3表达的肿瘤细胞存在下激活T细胞上的4-1BB，将免疫激活集中于肿瘤部位，并限制全身毒性——对于通常伴有基础肝病的HCC患者而言，这是一项关键考量。
更新的1期研究结果包括首次披露的剂量优化数据以及来自剂量递增的更长期随访数据。在94例患者中，93.6%既往接受过PD-(L)1治疗，61.7%既往同时接受过PD-(L)1治疗和酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗。研究亮点包括：
在450 mg、每三周一次的3期推荐剂量下，确认客观缓解率（ORR）为36.0%，该结果优于TKI所观察到的疗效——后者在后线HCC中的ORR约为5%。
在选定的3期研究剂量下，预计6个月经确认的缓解持续率为74.1%，各临床相关患者亚组均观察到缓解。
在不同剂量水平下，5.3%的患者发生3级或以上治疗相关不良事件，仅2.1%的患者因治疗相关不良事件停药。
BGB-B2033于2025年12月获得FDA（美国食品药品监督管理局）快速通道认定，并分别于2026年3月和2026年10月获得FDA和欧盟委员会（EC）用于HCC的孤儿药认定。百济神州（ONC）计划于2026年底前启动后线HCC的全球注册性临床试验，并同步规划更早线治疗的注册性研究。
两款差异化在研药物首次人体试验数据推进百济神州新兴NSCLC管线
在2026年ESMO大会上，百济神州（ONC）公布了来自两个以生物标志物为导向、不同机制的项目在NSCLC中的初步临床数据：口服脑渗透性PRMT5抑制剂BGB-58067，以及靶向CEA的抗体偶联药物（ADC）BG-C477。基于这些充满前景的数据，这两个项目计划于2027年向后期开发阶段推进，连同以替雷利珠单抗（百泽安 ）为代表的成熟项目，持续扩大百济神州（ONC）在肺癌领域的布局。
脑渗透性PRMT5抑制剂BGB-58067在MTAP缺失的NSCLC中展现出全身性和颅内活性（海报展示：1043P；欧洲中部时间10月23日，下午3:15–4:00）
BGB-58067是一款高效、脑渗透性甲硫腺苷（MTA）协同PRMT5抑制剂，旨在利用MTAP缺失所带来的脆弱性。在这一MTAP缺失实体瘤领域迄今公开分享的最大数据集中，来自182例患者（包括83例NSCLC患者）的初步1期研究结果显示：
在75例疗效可评估的MTAP缺失NSCLC患者中，经确认的ORR为25.3%，疾病控制率（DCR）为76.0%。在EGFR野生型亚组中，经确认的ORR为38.5%，DCR为82.1%。
在整体NSCLC队列中，中位无进展生存期为7.7个月，在EGFR野生型亚组中为8.1个月。
在NSCLC队列中，在未经治疗、无症状的伴脑转移的患者中观察到30.8%的颅内客观缓解率，同时在2L+ NSCLC中中枢神经系统（CNS）进展率较低。
在每日200–400 mg剂量下（n=87），27.6%的患者发生3级或以上治疗相关不良事件，5.7%的患者因治疗相关不良事件停药。最常见的治疗相关事件为恶心、贫血和疲劳。
靶向CEA的ADC——BG-C477在既往接受过治疗的CEA高表达NSCLC中取得令人鼓舞的缓解率（海报展示：2567P；欧洲中部时间10月26日，中午12:00–12:45）
BG-C477是百济神州（ONC）内部药物发现团队自主研发的首款ADC。BG-C477采用自主研发的CEA（又称CEACAM5）靶向抗体、高度稳定的偶联体及可裂解连接子，旨在将高效拓扑异构酶I抑制剂载荷直接递送至CEA表达的肿瘤细胞。
截至2026年4月9日，来自43例既往接受过多线治疗的NSCLC患者（包括25例CEA高表达患者）的初步1期单药治疗结果显示：
在CEA高表达NSCLC患者中，经确认的ORR为56.0%，疾病控制率为88.0%；在整体NSCLC人群中，经确认的ORR为34.9%。
在CEA高表达NSCLC患者中，中位缓解持续时间尚未达到。截至数据截止时，大多数缓解者以及两例未确认缓解的患者仍在接受治疗。
3级或以上治疗期间出现的不良事件（TEAEs）以血液学事件为主（贫血14.0%、中性粒细胞减少14.0%、血小板减少2.3%）。
基于更晚数据截止日期的更新结果，将于欧洲中部时间10月26日（星期一）中午12:00在局部晚期NSCLC海报专场上公布。BG-C477已于2026年10月获得FDA快速通道认定。
关键性研究进展：CDK4抑制剂BGB-43395的3期KANDELA-302试验现正在一线HR阳性/HER2阴性乳腺癌中开展入组（1885TiP；欧洲中部夏令时间10月24日，中午12:00–12:45）
在既往报告的1期活性和耐受性结果基础上，百济神州（ONC）正在推进在研选择性CDK4抑制剂BGB-43395的全球3期KANDELA-302研究（NCT07492641）。该研究在一线HR阳性/HER2阴性晚期或转移性乳腺癌中，比较BGB-43395联合来曲唑与研究者选择的阿贝西利、哌柏西利或瑞波西利联合来曲唑。
入组已于2026年5月开始，计划在北美洲和南美洲、欧洲、亚洲和澳洲招募患者。主要终点为经盲态独立中心评估的无进展生存期，关键次要终点为总生存期。
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关于BGB-B2033
BGB-B2033是一款靶向GPC3（磷脂酰肌醇蛋白聚糖3）和4-1BB（肿瘤坏死因子受体超家族成员9）的双特异性抗体。GPC3是一种在HCC中高表达的肿瘤特异性抗原 ，4-1BB则是与T细胞激活和肝癌肿瘤应答相关的共刺激受体 。该分子通过工程化设计，降低了抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC），可避免全身性毒性风险。
关于BGB-58067
BGB-58067是一款在研口服小分子药物，旨在以MTA依赖性方式抑制蛋白质精氨酸甲基转移酶5（PRMT5），实现对MTAP缺失癌细胞的选择性靶向。临床前数据显示，其相较于MTAP野生型细胞具有更高的选择性，同时具备较强的效力和脑渗透性。
关于BG-C477
BG-C477是一款靶向CEA（又称CEACAM5）的在研ADC。CEA是一种在多种上皮性癌症中高度表达的蛋白，包括部分肺癌和胃肠道肿瘤。该分子被设计为一套靶向递送系统，通过能够特异性识别CEA的抗体，将高效抗肿瘤载荷递送至表达CEA的肿瘤细胞。BG-C477采用高稳定性偶联体和可裂解连接子，旨在实现较强的旁观者效应和可控的毒性。
关于BGB-43395
BGB-43395是一款在研细胞周期（883436）蛋白依赖性激酶（CDK）4抑制剂，目前正在一项全球临床开发项目中进行评估，该项目包括针对激素受体阳性（HR+）/人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）乳腺癌的KANDELA-302（NCT07492641）3期临床试验。BGB-43395是一款高效且高选择性的CDK4抑制剂，有望降低当前CDK4/6标准治疗相关的剂量限制性血液学毒性，并改善耐受性，从而实现更深度的CDK4抑制。
关于百济神州
百济神州（ONC）是一家全球肿瘤治疗创新公司，专注于为全世界的癌症患者研发创新抗肿瘤药物。公司在血液学和实体肿瘤领域拥有丰富的产品组合，并通过强大的自主研发能力与外部战略合作，不断加速开发多元、创新的药物管线。目前，百济神州（ONC）在全球六大洲拥有不断壮大的团队，凭借卓越的科学创新与高效的执行力，致力于提升创新药（886015）物的可及性，惠及全球更多患者。
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律中定义的前瞻性声明，包括关于BGB-B2033、BGB-58067、BG-C477和BGB-43395改善患者治疗结局的潜力；百济神州（ONC）于2026年底启动BGB-B2033用于后线HCC的全球注册性临床试验，并在更早期治疗阶段开展注册性研究的计划；BGB-58067和BG-C477预计于2027年向后期开发阶段的推进；KANDELA-302研究的开展与入组情况；以及在“关于百济神州（ONC）”标题下提及的百济神州（ONC）计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明中的结果存在实质性差异。这些因素包括：百济神州（ONC）证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药政部门的行动可能会影响临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州（ONC）的上市药物及候选药物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州（ONC）获得和维护对其药物和技术的知识产权保护（885791）的能力；百济神州（ONC）依赖第三方进行药物开发、生产、商业化和其他服务的情况；百济神州（ONC）取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步营运资金以完成候选药物开发并实现及保持盈利的能力；以及百济神州（ONC）在最近季度报告10-Q表格“风险因素”章节中更全面讨论的各类风险；以及百济神州（ONC）向美国证券交易委员会后续提交文件中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅截至新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州（ONC）并无责任更新该等信息。
