百济神州获多家机构调研：泽布替尼目前已是美国持续BTK抑制剂单药治疗市场份额第一的产品（附调研问答）

百济神州（688235）11月9日发布投资者关系活动记录表，公司于2026年11月6日接受138家机构调研。

投资者关系活动主要内容介绍：

公司总裁兼首席运营官吴晓滨博士概述业务最新进展:首先,从公司的整体表现来看,公司在已经非常大的收入体量基础上,仍然持续实现快速增长,并且保持了强劲的盈利能力。血液肿瘤方面,百悦泽(泽布替尼)仍然是公司的基石性产品。近年来,百悦泽持续积累临床试验及真实世界证据,包括美国Medicare数据库中的研究结果。这些数据不断验证产品的差异化优势,也使公司在全球BTK抑制剂市场的领先地位得到进一步巩固。除了泽布替尼,公司还拥有BCL2抑制剂百悦达(索托克拉,sonrotoclax)以及BTK降解剂tacabrutideg(BGB-16673,BTKCDAC)。随着这些产品陆续推进临床开发和商业化,公司在B细胞恶性肿瘤领域的产品组合不断丰富,领先优势也将进一步扩大。公司希望通过这些产品和联合治疗方案,持续改善血液肿瘤患者的长期生存情况。尤其是在慢性淋巴细胞白血病(CLL)领域,目前长期随访数据显示,部分接受治疗的患者能够获得非常持久的疾病控制,其生存情况已经逐步接近普通人群。从某种意义上来说,公司正在向实现功能性治愈的目标迈进。实体瘤方面,公司此前已经提出,2026年将是公司实体瘤管线实现转折的重要年份。目前来看,公司正在兑现这一目标。在今年ESMO大会上,公司公布了三款重点产品的临床数据。至此,公司已经有五个重点实体瘤项目披露了具有差异化的临床证据,并陆续进入或准备进入关键性开发阶段。这种研发产出效率在全球制药行业中并不常见,也进一步证明了公司自主研发体系和全球临床开发能力的价值。1.第三季度全球商业化表现第三季度,公司全球产品收入达到约19亿美元,同比增长约33%。其中,百悦泽全球销售额达到约14亿美元,同比增长34%,增速略高于公司整体产品收入增速。百悦泽的增长覆盖全球主要市场,包括美国、中国、欧洲以及亚太地区和其他新兴市场,均保持了较好的增长势头。尤其是在美国市场,百悦泽单季度销售额首次突破10亿美元,同比增长36%。行业通常将年销售收入超过10亿美元的药物称为Blockbuster,而百悦泽现在单季度在美国一个市场的销售额就已经突破了这一水平。 美国市场的增长主要来自几个方面:①患者的停药和治疗中断情况有所改善,反映了百悦泽较好的安全性和耐受性。其次,患者的持续治疗时间(DoT)进一步延长,表明患者能够在较长时间内保持治疗,也与公司在长期临床研究中观察到的持续获益一致。②百悦泽在美国拥有五项获批适应症,是适应症覆盖较广的BTK抑制剂之一。除了CLL以外,华氏巨球蛋白血症(WM)等其他适应症的市场份额也在持续提升。多适应症共同贡献增长,使产品的商业化基础更加稳固。百泽安(替雷利珠单抗)第三季度实现全球销售额2.43亿美元,同比增长28%。中国PD-1市场竞争非常激烈,但百泽安仍然保持着较强的市场竞争地位。与此同时,公司非常高兴地看到,百泽安在中国以外市场的增长正在加速。特别是在今年,随着HERIZON-GEA-01研究数据披露,以及替雷利珠单抗联合泽尼达妥单抗(zanidatamab,ZIIHERA)和化疗的三联方案在美国获批,百泽安在海外的商业化机会进一步扩大。这一三联方案用于HER2阳性胃食管腺癌(GEA)一线治疗,临床数据体现出较好的差异化优势。由于三联方案中包含替雷利珠单抗,因此未来该方案的推广有望进一步促进百泽安在美国等海外市场的销售。除自主产品外,公司引进产品组合也取得了较好的表现。其中,安进（AMGN）(Amgen)授权产品第三季度销售额同比增长26%。总体而言,第三季度公司全球商业化体系表现强劲,增长覆盖了主要产品及各个区域市场。这进一步增强了公司对全球商业化能力和未来市场拓展的信心。2.各地区业务表现(1)从区域来看,美国仍然是公司最大的市场。第三季度,美国市场产品收入超过10亿美元,占公司全球产品收入的一半以上。百悦泽是美国业务的核心驱动力。此外,BCL2抑制剂百悦达已经于第四季度初在美国上市,主要用于既往接受过治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤(R/RMCL)患者。由于产品刚刚在美国上市,而且当前获批的适应症患者群体相对较小,公司预计百悦达今年在美国市场的收入贡献还不会特别大。但这是公司血液肿瘤产品组合扩展的重要一步。(2)中国市场第三季度产品收入达到5.27亿美元,同比增长21%,保持了较好的增长势头。在中国市场,百悦泽和百泽安均具有较强的市场竞争力。与此同时,今年上市并开展商业化推广的百悦达,以及公司在中国拥有商业化权益的泽尼达妥单抗,也开始为收入增长作出贡献。虽然这些产品目前仍处于商业化早期阶段,但已经开始体现增量价值。安进（AMGN）授权产品第三季度同比增长26%,但公司也关注到,安加维(XGEVA)和凯洛斯(KYPROLIS)未来可能被纳入国家药品集中带量采购的范围。相关政策目前尚未最终确定,公司已经针对潜在影响作了充分准备,同时也在通过新产品上市和产品组合扩展应对可能的竞争压力。(3)欧洲市场第三季度贡献约2.34亿美元收入,同比增长41%。欧洲市场的快速增长主要得益于百悦泽需求持续提升。同时,百泽安在欧洲不同国家的注册和商业化推广也在顺利推进,对当地业务形成了进一步支持。(4)其他地区市场第三季度收入将近1个亿,同比增长58%,增长同样较为可观。其中,日本和巴西等市场的贡献正在逐步增加。日本虽然不是通常意义上的新兴市场,但公司认为其在公司全球商业化布局中的重要性正在持续上升。随着产品注册、适应症扩展和商业化推进,日本市场未来有望发挥更重要的作用。公司总裁、全球研发负责人汪来博士介绍公司研发及管线进展:今天我想特别向大家展示一张关于公司研发体系的幻灯片。这张幻灯片反映了公司过去五六年持续投入建设的创新研发引擎,也是让公司非常振奋的一项成果。这套研发体系目前已经开始体现出比较明显的优势。大家都看到,过去几年中国创新药（886015）行业的研发能力不断提升,越来越多中国企业能够开展全球BD交易,海外大型药企也在持续引进中国创新药（886015）资产。但拥有创新分子和早期临床数据之后,最终能否把每一个产品开发成具有全球竞争力的药物,仍然是一件非常困难的事情。对于百济神州（688235）而言,公司过去几年一直在努力建立一套能够持续、规模化产出创新产品的研发体系。1.全球研发体系与创新效率(1)过去三年,公司已经推动约20款新的药物分子进入临床开发。在肿瘤领域,与全球大型跨国制药企业相比,公司的新分子进入临床的数量处于领先水平。(2)公司仅用约2.5年时间,就推动CDK4抑制剂BGB-43395和B7-H4ADCBG-C9074,从首次人体临床试验进入全球三期临床开发。公司另外三款重点实体瘤产品,包括GPC3×4-1BB双特异性抗体BGBB2033、PRMT5抑制剂BGB-58067以及CEAADCBG-C477,也正在以较快速度推进。公司希望这些产品同样能够在较短的时间内,从首次人体临床研究逐步推进至关键性注册开发。(3)从规模化产出来看,在大约18个月的时间窗口内,也就是从2026到明年2027年年底,公司有望推动5款实体瘤产品进入全球后期临床开发。如果回顾2010年以来全球大型制药企业的研发记录,在如此短时间内同时推动多款肿瘤新药进入后期开发的案例并不多见。这说明公司目前形成的研发体系已经具备较强的持续产出能力。从公司的角度来看,公司已经初步完成了研发体系的一个“小闭环”:能够从新药发现开始,迅速推动分子进入临床,并在较短时间内完成概念验证,推进至注册性研究。公司相信,到2029-2030年前后,随着更多新药陆续完成注册并实现上市,公司有机会完成从创新药（886015）发现、临床开发到全球商业化的“大闭环”。公司正在打造一套具有全球竞争力的创新药（886015）研发体系,而且这套体系的持续产出能力已经开始得到验证。2.血液肿瘤管线(1)百悦泽:MANGROVE研究及一线MCL申报百悦泽方面,MANGROVE三期研究的注册申报正在全面推进。目前,美国FDA已经接受相关申请,并授予优先审评资格。这对公司来说是非常积极的进展。MANGROVE的中期分析结果将在今年ASH大会的PlenaryScientificSession进行报告。能够进入这一重要会议环节,也反映了学术界对研究结果的关注。公司对这一研究所体现出的疗效非常有信心,并期待相关结果能够进一步证明百悦泽在套细胞淋巴瘤一线治疗中的临床价值。(2)百悦达:CELESTIAL-304与联合治疗进展对于BCL2抑制剂百悦达,目前CELESTIAL-304研究正在顺利推进。该研究评估泽布替尼联合索托克拉(ZS方案),对照阿可替尼联合维奈克拉(AV方案),用于初治CLL患者。公司预计在今年年底前完成入组。此外,公司还将在ASH大会上披露泽布替尼联合索托克拉一线治疗相关研究的进一步数据。目前已经观察到的三年PFS率达到100%。在MCL一线治疗的早期临床研究队列中,这是一个非常令人振奋的结果。同时,公司还将报告索托克拉与维奈克拉在给药便利性方面的相关数据。公司认为,更便利的给药和剂量递增方案,有望改善患者治疗体验,也可能成为产品未来的重要差异化优势。(3)Tacabrutideg:BTKCDAC临床及注册计划对于tacabrutideg,也就是公司的BTK降解剂BGB-16673,关键性二期临床研究已经达到ORR主要终点。与此同时,公司观察到了令人鼓舞的缓解持续时间(DoR)、无进展生存期(PFS)及安全性数据。公司目前预计于2027年年中向FDA递交潜在加速批准申请。在后续验证性研究方面,CaDAnCe-304是一项tacabrutideg与匹妥布替尼进行头对头比较的三期临床研究。公司计划将研究样本量从500例扩大至600例。目的是加快达到统计分析所需要的事件数量,争取提前获得关键临床数据。目前预计这项研究能够在2027年年初完成入组。(4)与此同时,公司也决定调整CaDAnCe-302的研究设计,将原来的三期研究转为二期研究。作出这一调整的主要原因是,公司对CaDAnCe-304研究的结果越来越有信心,认为其有望承担关键验证性研究的作用,因此不再需要CaDAnCe-302按照原来的三期设计继续推进。(5)除了tacabrutideg单药开发之外,公司还将进一步拓展联合治疗方案。其中,tacabrutideg联合索托克拉,用于复发或难治性CLL患者的固定疗程三期研究,计划在2027年上半年启动。 3.实体瘤管线(1)BGB-43395:CDK4抑制剂实体瘤方面,公司正在推进CDK4抑制剂BGB-43395的全球三期临床开发。目前,公司正在增加KANDELA-302研究的样本量,计划将患者数量扩大至1,200例。增加样本量的主要目的,是希望加快研究达到预设的数据分析条件,从而提前获得三期临床结果。(2)BG-C9074:B7-H4ADCB7-H4ADCBG-C9074方面,公司已经完成全球三期临床研究的首例患者入组。这是今年公司在实体瘤领域启动的第二项全球三期临床研究,也反映了整个实体瘤研发管线推进的速度。接下来重点介绍今年ESMO大会披露临床数据的另外三款产品。(3)BGB-B2033:GPC3×4-1BB双特异性抗体第一款是GPC3×4-1BB双特异性抗体BGB-B2033。公司认为,这款产品有机会成为肝细胞癌领域具有突破性潜力的治疗方案。之所以作出这样的判断,主要基于其临床有效性和安全性。在今年ESMO大会上,公司报告了该药物在既往接受过治疗的二线及以上肝细胞癌患者中的数据。BGB-B2033作为单药治疗,确认客观缓解率(ORR)达到36%。与此同时,产品表现出较好的安全性,三级及以上治疗相关不良事件发生率较低。除了较高的客观缓解率之外,公司还观察到比较持久的缓解。部分患者的缓解持续时间较长,呈现出类似免疫治疗所具有的持久获益特征。基于这些结果,公司正在加快推进多项注册性临床研究。目前,中国和韩国的相关潜在注册性单臂研究队列已经完成入组。此外,公司还计划开展面向全球二线及以上肝细胞癌患者的单臂研究,希望其未来能够支持美国市场的加速批准申请。与此同时,公司也计划在今年年底之前启动一项二线及以上肝细胞癌患者的全球三期验证性临床研究。一线治疗方面,公司正在推进BGB-B2033联合百泽安(替雷利珠单抗)和贝伐珠单抗(Avastin)的三药联合治疗方案。目前相关研究已经入组超过70例患者,并观察到比较积极的早期结果。这些结果支持公司进一步推进一线开发。公司计划于2027年上半年启动一线肝细胞癌的全球三期临床研究。(4)BGB-58067:PRMT5抑制剂第二款产品是PRMT5抑制剂BGB-58067。这款产品在临床前研究阶段就体现出较好的抑制活性和选择性,同时具备较强的血脑屏障穿透能力。在今年ESMO大会上,公司报告了BGB-58067在多种MTAP缺失型实体瘤中的早期临床数据。从目前结果来看,该产品在不同MTAP缺失肿瘤中均观察到了积极的抗肿瘤活性。其中,在既往接受过治疗的MTAP缺失、EGFR野生型非小细胞肺癌患者中,确认ORR达到38.5%,中位PFS达到8.1个月。公司认为,这是一组非常有竞争力的数据。此外,公司也观察到了明确的颅内抗肿瘤活性。在肺癌一线治疗方面,公司已经开展BGB-58067联合PD-1抑制剂及化疗的临床研究。在胰腺癌方面,公司与RevolutionMedicines的合作也正在快速推进,计划开展PRMT5抑制剂与RAS抑制剂的联合治疗探索。公司还想特别强调这款药物的血脑屏障穿透能力。对肺癌治疗而言,药物能否进入中枢神经系统非常重要,因为部分肺癌患者会发生脑转移。在目前研究中,公司观察到BGB-58067在伴有脑转移的非小细胞肺癌患者中,颅内客观缓解率达到30.8%。与此同时,相关患者的颅内疾病进展发生率也较低。从目前的初步研究数据来看,其颅内疾病控制表现与部分具有较强中枢神经系统活性的靶向治疗药物处于相近范围,而相较于datopotamabderuxtecan(Dato-DXd)及多西他赛等历史研究数据,体现出更好的颅内活性。公司认为,血脑屏障穿透能力可能成为BGB-58067的重要差异化特征。(5)BG-C477:CEAADC第三款产品是CEAADC,也就是BG-C477。公司在今年ESMO大会上公布了该产品的一期临床研究数据。在CEA高表达非小细胞肺癌患者中,确认ORR达到60%,六个月缓解持续率达到73%。这是非常令人鼓舞的早期疗效结果。安全性方面,产品也表现较好。目前披露的数据中,没有观察到三级及以上的间质性肺疾病(ILD)事件,也没有观察到三级及以上眼部不良事件。从患者人群来看,公司估计约三分之一的非小细胞肺癌患者存在CEA高表达,因此这款产品潜在可以覆盖的患者群体并不小。目前,公司已经在推进BG-C477联合PD-1抑制剂用于一线非小细胞肺癌的临床研究,并希望进一步探索其在不同治疗线数中的应用机会。公司认为,BG-C477有潜力逐步覆盖从后线到一线,甚至更早期的非小细胞肺癌治疗场景。除了客观缓解率和缓解持续时间之外,目前观察到的PFS数据也非常积极。在CEA高表达患者中,六个月PFS率达到76.2%,而截至目前的数据分析时间点,中位PFS尚未达到。公司亚太区投资者关系负责人及信息披露境内代表周密介绍公司财务业绩及2026年更新指引:2026年第三季度,公司全球总收入达到约19亿美元,去年同期约14亿美元。本季度毛利率为88%。这一数字包含了公司决定停止推广普贝希(POBEVCY)相关的约2,200万美元非现金无形资产减值费用。第三季度经营费用合计约12.5亿美元,同比增长19%。经营费用的增长主要来自公司持续推进研发管线,尤其是多个项目向后期临床开发推进,以及支持全球商业化业务增长的投入。虽然研发和商业化投入继续增加,但公司盈利能力仍然显著改善。第三季度GAAP经营利润达到4.19亿美元,同比增长157%。本季度GAAP净利润为3.85亿美元。1.2026年全年业绩指引展望全年,鉴于第三季度的强劲业绩表现,以及公司对第四季度经营情况的判断,公司决定再次上调并收窄2026年全年财务指引。目前预计全年总收入为69亿至70亿美元,高于此前66亿至68亿美元的指引区间。毛利率指引保持不变,预计仍将处于80%区间的高位。全年GAAP经营费用预计为49亿至50亿美元,较此前48亿至50亿美元的区间有所收窄。GAAP经营利润指引上调至12亿至13亿美元,区间上下限均较此前提高2亿美元。与此同时,非GAAP经营利润指引上调至19亿至20亿美元。2.所得税及递延所得税资产从历史上看,由于公司过去存在累计亏损,因此针对部分递延所得税资产计提了估值准备。鉴于公司近期持续实现盈利,公司认为目前已经积累了足够多的积极证据,可以支持重新评估并确认部分递延所得税资产。公司目前预计,相关估值准备的转回可能在2026年第四季度发生。如果完成转回,将产生较为显著的所得税收益,并相应提升公司2026年全年GAAP净利润。3.2027年经营费用及利润率展望展望2026年以后,公司目前拥有多款具有差异化潜力的在研产品,正在陆续进入关键性临床开发阶段。鉴于这些研发项目所代表的市场机会,公司仍将坚持审慎投资原则,同时继续为具有较高潜在价值的项目投入必要资源。考虑到整个研发管线的规模及后期临床开发机会,公司预计2027年经营费用的增长幅度将至少与过去几年的增长水平保持一致。在这一背景下,公司仍预计经营利润的绝对金额能够继续实现显著增长。但与2025年和2026年相比,由于研发及商业化投入仍将保持较高水平,2027年经营利润率扩张的速度可能相对温和。

问：请公司介绍泽布替尼在CLL/SLL新患者中的市场份额情况，以及固定疗程方案会否影响其单药市场份额？

答：在持续BTK抑制剂单药治疗市场，泽布替尼目前已是美国市场份额第一的产品，且与其他BTK抑制剂之间的领先优势仍在扩大；欧洲市场泽布替尼市场份额已非常接近阿可替尼。近期上市的阿可替尼联合维奈克拉固定疗程方案，其美国市场份额仍处于几个百分点的水平，且主要来自维奈克拉联合奥妥珠单抗（VO）等原有固定疗程方案，对持续BTK抑制剂单药治疗市场的直接影响相对有限。公司认为两类治疗未来仍将覆盖不同类型的患者，泽布替尼的目标仍是在持续单药治疗市场保持并扩大领先优势，公司对此有充分信心。

问：泽布替尼长期PFS和真实世界生存数据持续改善，DoT延长将如何影响长期销售峰值？

答：公司相关临床研究长期随访仍在进行，目前观察到的PFS和DoT数据尚未完全成熟。美国Medicare等真实世界数据库的分析显示，泽布替尼相较阿可替尼和伊布替尼，在长期生存及治疗持续性方面表现出优势，其中总生存期已观察到较明显的差异。真实世界数据与随机对照试验存在区别，但不同数据来源的趋势较为一致。存量患者的累积也将使收入增长受益于治疗时间的延长。此外，MANGROVE研究已在一线MCL取得积极结果，如后续获批，泽布替尼治疗患者人群将进一步扩大。公司对泽布替尼的长期销售增长具有信心。

问：一线套细胞淋巴瘤（MCL）去化疗方案获批后，能够为泽布替尼贡献多大的增量市场？

答：在一线MCL治疗领域目前亟需具有强有力临床证据支持的有效治疗方案。MANGROVE研究是针对一线MCL患者的首个且唯一的非化疗方案，数据显示其疗效优于化疗方案。一旦获批，将有助于扩大BTK类药物在该领域内的整体市场份额，并推动增长。美国FDA已授予该上市申请优先审评资格，公司希望这一疗法能尽快惠及患者。美国每年约有4,000名套细胞淋巴瘤新患。此外，公司也已经向欧洲和中国递交了上市申请。中国和欧洲每年的一线MCL新患分别为3,000例和4,000例左右。

问：如何评价礼来（LLY）匹妥布替尼的BRUIN CLL-314及BRUIN CLL-322研究数据？百济神州（688235）在CLL一线和后线治疗中的竞争优势是什么？

答：公司尚未对此次披露的全部数据作详细分析，从目前的摘要和初步数据看，整体与此前披露的研究趋势比较一致。一线CLL方面，匹妥布替尼此次数据没有提供直接对照其他第二代共价BTK抑制剂的头对头证据（BRUIN CLL-314主要与伊布替尼比较）。公司认为关键在于其能否证明优于已经广泛使用的其他共价BTK抑制剂，目前尚缺乏直接临床证据。百悦泽已在ALPINE头对头研究中证明相较伊布替尼具有PFS优势，参考各研究相对伊布替尼的风险比，公司认为百悦泽仍具有较强竞争力。百悦泽已积累充分的长期数据及真实世界证据，公司对其在一线CLL的竞争力保持信心。后线CLL方面，礼来（LLY）重点推进匹妥布替尼联合维奈克拉及利妥昔单抗的三药方案，可进一步提高疗效，公司将持续关注其安全性和耐受性数据。公司重点开发tacabrutideg联合索托克拉的口服固定疗程方案，已观察到的疗效和安全性令人鼓舞，公司认为该方案在复发或难治性CLL患者中有望形成较强竞争力。同时推进tacabrutideg单药研究，其中CaDAnCe-304是直接对照匹妥布替尼的三期头对头研究。如果未来数据支持，公司希望tacabrutideg无论作为单药，还是联合索托克拉开展固定疗程治疗，都能够在后线CLL市场形成明显的竞争优势。

问：如何看待匹妥布替尼在一线CLL中的长期PFS变化？

答：公司认为PFS曲线后端数据稳定性有限，随着后续随访时间延长，以及更多患者达到相应观察时间点，才能更准确地评价长期疗效。匹妥布替尼研究在36个月左右时间点，仍在随访的患者已较少，少量患者的变化即可能明显影响曲线，仅依据曲线末端判断长期PFS趋势为时尚早。匹妥布替尼相关研究的对照组采用研究者选择的现有方案，可能涉及其他BTK抑制剂，但这些研究的入组、样本量及进度存在不确定性，能否获得可比性较强的数据仍需继续观察。回顾阿可替尼与伊布替尼在后线CLL中的研究，部分方案早期曲线有所分离，但随着随访时间延长，差异可能发生变化。因此不能只看前两年或前三年的PFS数据，更重要的是患者能否长期持续获得疾病控制。

问：Tacabrutideg潜在FDA申报时间推迟约半年，具体原因是什么？FDA是否提出新的要求？

答：Tacabrutideg在R/R CLL中开展的2期临床试验取得了积极结果，这项研究已达到了其主要终点——客观缓解率（ORR）。就缓解持续时间、无进展生存期和安全性等其他终点而言，相关数据也非常亮眼，进一步增强了公司对该项目的信心。公司最近就可能提交的加速批准与FDA进行了沟通。基于本次沟通结果，FDA要求补充一些后续随访数据。对于一种新分子实体的首次上市申请而言，FDA提出这类补充要求并不罕见。公司目前计划于2027年年中提交加速批准申请。

问：BGB-43395 CDK4抑制剂KANDELA-302三期研究扩大样本量后，能够提前多久获得临床数据？如何追赶辉瑞（PFE）的CDK4产品atirmociclib（PF-07220060）？

答：公司认为这一调整将对三期研究的数据读出时间产生积极影响。公司计划将KANDELA-302研究样本量从约1,056例增加至1,200例，旨在加快预设临床事件的积累，使研究更早达到数据分析条件。辉瑞（PFE）的选择性CDK4抑制剂进入临床开发的时间比公司早约40个月，但凭借百济神州（688235）较高的全球临床开发执行效率，双方进入三期临床阶段时，时间差距已缩小至约15个月。公司认为，通过此次调整，未来有机会进一步缩小与竞争对手的时间差距。

问：BGB-B2033 GPC3×4-1BB在美国二线及以上肝癌中的单臂二期注册研究何时能够读出数据？为什么同时开展二期和三期研究？

答：该全球单臂研究尚未正式入组，预计今年年底前启动。基于今年ESMO大会已公布的BGB-B2033在二线及以上肝细胞癌患者中的积极疗效，公司对患者招募具有信心，具体数据读出时间需待正式入组后结合研究进度判断。同时，公司计划开展针对相似人群的全球三期验证性研究。单臂研究招募相对容易，可用于争取潜在的美国加速批准。该项目是公司全球临床开发的重点，公司将集中投入必要资源，充分利用全球临床执行能力，并希望延续过往较高的临床开发效率。

问：BGB-B2033 GPC3×4-1BB在肝癌后线疗效和DOR表现积极，未来是否会拓展至辅助治疗、围手术期等更早期人群？

答：公司对BGB-B2033非常有信心。目前的研发计划主要集中在二线、三线等后线肝癌治疗，以及即将开展的一线肝癌注册性临床研究，公司计划于2027年上半年启动一线肝癌全球三期研究。公司的目标是继续向更早期的治疗阶段推进，进一步扩大潜在治疗人群，并计划于2027年加快推进多个方向的临床探索。随着临床数据进一步积累，这款药物有望在更广泛的肝癌患者群体中发挥作用。

问：BGB-B2033 GPC3×4-1BB研发平台能否扩展到其他瘤种？公司是否已有更多4-1BB相关产品？

答：GPC3在肝细胞癌中表达水平较高，因此公司优先选择肝癌作为重点开发适应症。GPC3在其他肿瘤中的表达水平和覆盖范围与肝癌存在差异，并非所有肿瘤都适合直接使用相同的GPC3×4-1BB分子。公司计划利用已建立的4-1BB相关研发能力，开发针对其他肿瘤靶点的产品。未来并非简单复制GPC3×4-1BB的设计，而是将不同肿瘤靶点与4-1BB机制组合，以覆盖不同类型的瘤种。同时，公司也在研究第二代4-1BB相关分子，以进一步改善产品的活性、选择性和安全性。

问：与revolution medicines（RVMD）合作的RAS（ON）产品，中国临床注册及商业化如何规划？如何看待中国市场空间？

答：公司与revolution medicines（RVMD）合作涉及多款围绕RAS信号通路的产品，针对不同RAS突变类型，潜在适应症可能涵盖胰腺癌、结直肠癌、肺癌等。其中，RAS（ON）抑制剂daraxonrasib已在美国获得FDA批准，revolution medicines（RVMD）近期披露的商业化表现强劲。公司的目标是尽可能加快开发和注册进度，让药物更早惠及中国患者。公司目前已开始推进中国市场的准备工作。注册路径方面，公司正与国家药监局积极沟通。市场空间方面，公司初步估计，中国部分一线治疗相关的RAS突变患者群体约为每年3万至5万人，结直肠癌等其他适应症中也存在数万例相关突变患者。综合不同适应症及突变类型，潜在患者群体可能达到十几万量级，具有较大的潜在市场空间。

问：百济神州（688235）是否会继续利用全球临床开发体系，与更多外部创新药（886015）企业开展类似revolution medicines（RVMD）的合作？

答：公司长期致力于打造能够解决行业研发痛点的全球临床开发体系，并计划将继续利用这一体系，与更多外部企业开展合作。公司认为，行业瓶颈正逐步从分子发现转向全球临床开发，包括快速推进全球临床研究、开展全球临床试验、积累注册证据及全球上市，难度均较大。经过多年建设，公司已形成具有较强竞争力的“全球临床开发高速公路（884154）”，在该体系上推进的产品可以不限于公司自主发现的分子，与revolution medicines（RVMD）的合作即为重要案例，未来公司计划将继续寻找适合的创新药（886015）资产。公司无意转型为单纯提供临床研究服务的CRO，希望开展更深层次的商业合作，具体方式将视资产及合作方情况灵活设计。

问：两款在研血液瘤产品CD19×CD20×CD3三特异性抗体和BAFFR×CD22×CD3三特异性抗体如何定位？

答：这两款产品采用不同的靶点组合，在未来的患者覆盖和临床开发方向上会有所差异。公司希望这两款产品进入临床后，能够在不同的患者群体中发挥各自的作用。公司的总体思路是通过不同靶点、不同作用机制的产品组合，尽可能全面地覆盖B细胞恶性肿瘤，并结合不同疾病类型的肿瘤生物学特征，选择更合适的治疗机制。

问：2027年经营费用趋势如何？公司如何平衡研发投入与利润率扩张？

答：公司财务状况稳健，业务规模持续扩大，现有架构及不断增强的财务灵活性为长期发展提供支持。基于产品管线和可复制创新模式带来的发展机遇，公司将继续投入必要资源。考虑到管线规模及相关机遇，公司预计2027年经营费用增长将至少与过去几年的水平保持一致，经营利润仍将实现显著增长，但为兼顾近期盈利能力与未来发展投入，预计利润率扩张节奏较2025年和2026年可能更为温和。公司将综合考量研发投入与利润率的扩张，在支持长期发展的同时，持续提升经营质量和股东回报;

调研参与机构详情如下：

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