2026年12月12日至15日，第68届美国血液学会（ASH）年会将于美国路易斯安那州新奥尔良举行。作为全球血液学领域公认的顶级学术盛会，ASH年会汇聚全球血液病学专家与最前沿的研究成果，是国际血液学界最具影响力的平台之一。复星医药（HK2196）自主研发的口服补体B因子（CFB）抑制剂FXS6837（STL303/XH-S003）用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的Ⅱ期临床研究入选本届ASH年会口头报告[1]。本项研究由天津医科大学总医院（884301）付蓉教授及团队牵头开展，将于12月12日做口头报告，向全球学者首次公布本项研究的最新研究数据。
PNH是一种罕见的获得性血液疾病，患者的红细胞因补体系统异常激活而被过早破坏，临床可表现为贫血、乏力、血栓及多脏器受累，严重影响生活质量[2]。尽管以抗C5单克隆抗体为代表的现有治疗方案已带来一定进展，但部分患者用药后仍存在贫血及输血依赖[3，4]。这主要是由于C3介导的血管外溶血（EVH）尚未得到有效控制，因此该领域仍存在未被满足的临床需求。
FXS6837是一款口服补体B因子抑制剂。通过靶向B因子的近端补体通路，可选择性抑制补体旁路途径，以同时控制由末端补体介导的血管内溶血（IVH）及由C3介导的血管外溶血（EVH）[5]。本研究中，FXS6837 展现出具有临床意义的贫血改善和溶血控制，所有患者均未输血。同时，其每日一次口服给药的方式也为患者长期用药带来便利，为PNH的治疗提供了新的选择。ASH大会将公布FXS6837治疗PNH的Ⅱ期临床研究的详细数据，敬请关注。
