传统医学发展已面临瓶颈，面对罕见病往往束手无策。所幸科学探索从未止步，一场极具颠覆性的医学革命——细胞与基因治疗(CGT)，正开辟全新可能。2025年，全球CGT市场规模已突破250亿美元，到2034年有望增至约1174亿美元，全球活跃的CGT疗法管线已超7000个，中国占比超过35%，稳居研发第一梯队。

在第九届龙门罕见病大会期间，“罕见病细胞与基因治疗”专场由泰格医药（300347）创新药（886015）业务板块的罕见病治疗领域团队主导。泰格医药（300347）集团高级副总裁、创新药（886015）国内临床运营事业部总经理李金莲在专场致辞中表示，CGT产品的临床路径清晰、终点指标明确，这不仅有助于加快产品的上市进程，也为抢占创新赛道提供了有力支撑。由于罕见病的发病机制多为单基因遗传病，CGT技术更成为了治愈罕见病的“突破口”。

随后，泰格医药（300347）高级临床药理总监汪晓燕围绕罕见病IIT与注册性临床研究的设计要点作主题分享，系统解读IIT与IST的定位差异、协同逻辑及PICOST设计框架，指出IIT以小样本、低成本快速验证科学假设、积累早期证据，IST则以注册上市为目标提供合规确证数据，符合GCP规范的高质量的IIT研究可为后续IND申报提供关键的PK/PD依据、剂量选择、安全性和初步疗效参考与循证支撑等。

在罕见病研究设计中，可进一步结合人群阶梯、功能终点、疾病自然史参照等科学策略，实现从探索性研究到上市申报的无缝衔接与高效转化。同时，研发过程中应主动与监管机构建立沟通，通过Pre IND会议、关爱计划、孤儿药资格(ODD)申请等路径，提前对齐审评要求，全面提升罕见病药物研发效率与申报成功率。

在前沿技术板块，泰格医药（300347）CGT治疗领域临床运营负责人宋德伟带来CGT临床研究项目运营关键点专题分享，重点解读818号令与828号令双轨监管要求，从前期机构精细化调研、专业团队配置、制剂全流程管控、风险分层长期随访、受试者依从性管理、上门医护与数字化工（850102）具应用、量表与视频录制标准化等维度，系统梳理CGT项目运营核心要点。

分享明确，针对CGT疗法存在的迟发性致瘤风险，长期随访是保障CGT疗法安全有效的关键环节。依托数字化手段优化随访管理，可显著提升执行效率与数据质量；通过技术创新与政策完善双轮驱动，最终切实提高罕见病患者的创新疗法可及性。

目前，泰格医药（300347）已积累近300项罕见病及超罕见病研究经验，覆盖绝大多数治疗领域；在细胞与基因治疗方面，泰格医药（300347）已组建专业化CGT团队，项目经验覆盖干细胞、CAR T、基因治疗等多种产品类型，累计参与超过170项CGT临床试验；依托200余家战略合作中心、百余位顶尖专家资源，以及从临床前到临床的一体化服务能力，持续为CGT产品提供全链条专业支持。让每一个生命都被看见、被守护，让更多中国创新成果早日惠及全球罕见病患者。