6月19日，迪哲医药发布公告称，近日，高选择性JAK1抑制剂戈利昔替尼（商品名：高瑞哲 ）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗复发难治性外周T细胞淋巴瘤（r/r PTCL）。高瑞哲 是迪哲医药在1年内成功上市的第二款创新药。

　　PTCL是全球制药界的难题，以往的药物疗效不尽如人意，过去十年未见创新药物问世。而通过创新的全新分子结构，迪哲实现了高度选择性的JAK1抑制，开创了通过靶向JAK/STAT通路治疗PTCL的新作用机制，让戈利昔替尼成为针对PTCL的JAK1抑制剂。

　　迪哲医药创始人、董事长兼首席执行官张小林博士表示：“凭借全新作用机制，高瑞哲 能有效治疗各亚型PTCL，填补了既往药物在多个亚型治疗上的空白。高瑞哲 在中国获批上市，让中国患者能够率先受益于全球领先的创新疗法。”

　　“全新作用机制+全新分子结构”突破治疗瓶颈

　　外周T细胞淋巴瘤是一种起源于胸腺后成熟T/NK细胞的恶性肿瘤，属于非霍奇金性淋巴瘤中的一类。这种病恶性程度高，异质性强，发病机制复杂，在所有非霍奇金淋巴瘤中生存率最低。

　　在中国，PTCL占非霍奇金性淋巴瘤的24.4%。根据GLOBOCAN 2020年统计数据，中国每年新发非霍奇金性淋巴瘤患者约9万人。中国每年新发PTCL患者约为2万人。

　　目前，PTCL患者一线治疗主要依赖CHOP为基础的四联化疗，治疗效果不佳，非常容易复发。复发难治性PTCL（r/r PTCL）生存预后很差：3年生存率为23%，r/r PTCL的客观缓解率（ORR）一直没有超过30%。有效的临床治疗药物极度匮乏。

　　迪哲医药全球首创通过靶向JAK/STAT通路来治疗PTCL，成就了戈利昔替尼这款全新作用机制药物。发表在《柳叶刀 肿瘤学》（Lancet Oncology，IF：54.4）上的全球关键性注册临床研究“JACKPOT8 B部分”（JACKPOT8 PartB）数据表明，戈利昔替尼单药治疗r/r PTCL的ORR为44.3%，完全缓解（CR）率为23.9%，中位缓解持续时间（DoR）长达20.7个月，均是既往靶向治疗方案的近2倍。

　　JACKPOT8研究主要研究者、北京大学肿瘤医院朱军教授表示：“高瑞哲 具有新机制、新结构，是全球首款针对PTCL的口服JAK1高选择性抑制剂，具有良好的药代动力学特性，是在淋巴瘤领域有突破的JAK抑制剂，从机制及临床结果验证了其具有PTCL全亚型获益的潜质，单药治疗r/r PTCL ORR达到44.3%，DoR达到20.7个月，高瑞哲 的获批上市有望冲破PTCL治疗瓶颈，为PTCL诊疗带来新格局。”

　　立足中国，突破性新药瞄准海外市场

　　迪哲医药成立6年来，成功上市了两款重要创新药——舒沃替尼和戈利昔替尼。这两款药物从临床进展到获批速度之快，体现了源头创新的巨大价值。作为获得优先审评的创新品种，有望通过今年的医保谈判纳入医保目录。

　　迪哲医药副总经理、首席商务官吴清漪表示：“舒沃替尼、戈利昔替尼两款源头创新产品积极争取纳入国家医保目录，是我们今年下一阶段的目标。期待最大程度得提高患者可及性，让更多中国患者尽早使用上世界一流品质的国创新药。”

　　2022年2月，戈利昔替尼获得FDA授予快速通道资格，用于治疗r/r PTCL患者。从既往跨国药企的注册经验来看，获得快速通道资格将有助于公司大幅提高与FDA的沟通效率，加快戈利昔替尼在美国、欧盟注册的进程。

　　此外，在2024年4月的CSCO指南大会上，戈利昔替尼凭借优异的临床数据，提前被列为CSCO淋巴瘤诊疗指南（2024版)Ⅱ级推荐。

　　目前，戈利昔替尼正在中国、美国、韩国和澳大利亚等国家开展关键性临床试验。研究机构表示，戈利昔替尼的全球注册临床研究数据积极，有望全面在中、美、欧等全球核心市场快速布局。

　　张小林博士表示：“作为迪哲转化科学的重要研究成果之一，戈利昔替尼近年来获得多项国际权威学术界的高度认可，令我们备受鼓舞。全球范围内r/r PTCL患者一直面临着缺乏有效治疗药物且预后极差的困境，我们将稳步推进海外注册的工作，争取以最快的速度让全球患者享受到这一创新成果，为全球患者赢得全新的治疗希望。”

关注同花顺财经（ths518），获取更多机会