周一，美国食品药品监督管理局(FDA)批准了百健公司(Biogen)一款为阿尔茨海默症的治疗方法，这也打开了更多治疗该疾病方法的大门。

　　百健公司离成功并非近在咫尺

　　由于其试验产生了如此矛盾的结果，FDA表示，百健公司将不得不进行另一项随机对照试验，以确认该药物确实能缓解认知能力的下降。

　　百健公司周一承诺，将很快分享该试验的细节。但是这项试验可能需要几年时间才能完成，但同时，渤健公司可以将该药物广泛销售到它自己的市场中。

　　一路跌跌撞撞 最终大器晚成

　　百健公司在2019年底冒着巨大的风险，恢复了一种治疗阿尔茨海默症的药物，该药物在同年早些时候似乎在两项大型临床试验中失败而被搁置。

　　显然，百健公司还没有接受失败的结果。该公司为开发这种疗法倾注了多年心血，当时称为aducanumab，并指望它能成为其下一个重大的治疗进展。

　　经过数月的争议，百健公司的赌注终于获得了惊人的回报。获得FDA批准后，该疗法也成为近20年来第一个阿尔茨海默症新药，也是第一个攻击该疾病蔓延过程的药物。

　　消息一出，百健公司股价隔夜跳涨，盘中涨幅一度超60%，收盘回落至38.34%，报397.5美元。

　　患者眼中的一缕曙光

　　与股价一起开心的飞起的还有阿尔茨海默氏症患者和他们的家人。他们中许多人一直在等待这样一个时刻的到来。

　　“今天对我们阿尔茨海默氏症患者来说是一个重大的日子，”现年57岁的早期阿尔茨海默氏症患者Jeffrey Borghoff说。他在51岁时就被诊断出患有老年痴呆症，也一直在参与aducanumab的临床试验。

　　下放权限 医生和保险公司将有资格决定谁来用药

　　FDA批准了百健公司及其位于东京的合作伙伴EisaiCo. Ltd.将Aduhelm广泛用于阿尔茨海默氏症患者，而不仅仅是用于百健公司在临床研究中重点关注的早期患者。FDA让医生和保险公司来决定谁有资格使用该药。

　　对此，保险公司Cigna Corp.首席临床官Steve Miller表示，FDA已经“将定义患者的责任转移给了支付方”。

　　根据百健公司的一份声明，Aduhelm也在欧洲、日本、加拿大、澳大利亚和巴西接受审查。百健公司称，如果该药获得批准，它准备在这些市场上供应该药。

　　这一批准似乎标志着FDA对阿尔茨海默病的思考方式发生了根本性的转变，这可能会对Eli Lilly & Co.,、Roche Holding AG和其他公司正在研发的类似药物产生持久影响。

　　难以捉摸的证据

　　多年来，监管机构一直在苦苦寻找证据，证明新的阿尔茨海默氏症药物能够缓解在认知能力或日常生活功能不可阻挡的下降。当然，这种证据也很难找到，许多临床试验都已失败告终，或产生了模糊的结果。

　　百健公司的研究也同样令人困惑，在一项临床试验中未能显示出整体的有效性，而在另一项临床试验中，当药物以高剂量使用时，服用该药物患者的衰退速度降低了22%。

　　FDA态度大转弯 另有隐情

　　不过，FDA态度180度大转弯另有原因。因为该机构发现aducanumab有去除一种叫amyloid的能力，amyloid则被认为是触发了一连串最终导致脑细胞死亡的事件，足以加速批准，不过取决于未来研究的结果。

　　然后，amyloid在阿尔茨海默氏症中所扮演的角色已经争论了多年，一些健康专家仍持谨慎态度。

　　压倒性的需求 患者的大力游说 推动FDA批准

　　“压倒性的需求和未满足的医疗需求将这一产品直接推上一线，”约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院流行病学家Caleb Alexander说，“这当然不是基于证据的说服力而批准的。”

　　FDA以典型的轻描淡写的方式承认，Aduhelm的“临床效果仍存在不确定性”。对此，CalebAlexander表示，即使在最好的情况下，这种药物“也很难成为万能药”。

　　而在公布此决定前，研究人员和患者就百健公司是否已证明该药物的有效性展开了辩论。患者团体为获批进行了大力游说。阿尔茨海默氏症协会在今年5月开展了一场广告和社交媒体活动，并在今年早些时候将患者和家属带到FDA的面前进行倾听。

　　然而，就清除阿尔茨海默氏症患者脑中amyloid有效性的争论仍会长期存在。

　　伦敦大学学院遗传学家John Hardy表示：“这不会改变amyloid信徒的想法。”他是最早提出amylod积累是这种大脑消耗性疾病的主要因素之一的学者。他还说：”这是一个基于非常好的理由而做出的最接近的决定。“

　　尽管如此，许多医生说这只是一个开始。

　　贵 贵 还是贵！

　　该药的高额费用可能会引起市场反感。

　　目前，百健公司将价格定为每年56000美元，远远高于分析师的预期。此外，患者还需要进行昂贵的脑部扫描，以检查脑部肿胀等副作用。而且，进行输液以及进行扫描或其它测试以确定患者有amyloid堆积，都将产生大量费用。

　　对此，加拿大皇家银行资本市场分析师Brian Abrahams在一份研究报告中写道，百健公司的价格“远远高于我们相信大多数投资者的猜测”。他说，这种定价更符合每年影响数十万患者的专业药物，而不是像阿尔茨海默氏症这样的常见疾病。

　　Brian Abrahams写道，这个价格“可能会引起更多的争议和争论，以及使用障碍”。

　　FDA对该病症态度的戏剧性转变

　　Aduhelm的获批表明，FDA正在像看待高级癌症药物那样看待阿尔茨海默氏症药物。这些药物通常是根据扫描中看的肿瘤缩小来批准的，以此假设这将延长生命或减缓疾病的发展。

　　但是，尽管肿瘤缩小是一个广泛被认同的可能产生治疗效果的标志，但amyloid积累降低和认知能力下降之间的关系是aducanumab争论的核心。

　　多年来，许多降低amyloid的药物未能在大型试验中显示出效果，因为人们对amyloid是否是引起疾病的主因，或只是一个小小的贡献者存有争议。

　　“FDA愿意接受不完美的数据” 患者迎来春天

　　Brigham妇女医院Ann Romney精神疾病中心联合主任、amyloid假说的长期支持者DennisSelkoe表示，这一结果“表明FDA愿意接受不完美的数据”。从长远来看，这一批准“使其它阿尔茨海默氏症药物的开发更加容易”，这些药物可能具有更强大的效果。

　　同时，医生很快就能给病人和他们的家人一个非常好的消息，即现在有一种药物可能会减缓疾病的进程。

　　“即使它能帮助15%到20%的病人，而且我相信会更多，”Selkoe说，“这将是巨大的。”

　　早期的挫折

　　在2015年一项早期试验显出是有希望的结果后，百健公司开始了两项最后阶段的试验，最终招募了3200多名早期阿尔茨海默病患者。

　　不过该公司在2019年3月停止了试验，原因是统计分析显示该药物不太可能发挥作用。但随着更多来自患者随访的数据接踵而至，其中一项试验结果转为积极。

　　2019年10月，与FDA协商后，百健公司改变了方向，宣布其中一项试验成功，并恢复了该药物。当然，一些阿尔茨海默氏症的研究人员仍然持怀疑态度，认为需要进行第三次大规模的试验，以作为判断的重要依据。

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